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基因編輯能否用于治療甲亢眼突？

2025-04-09 22:35 點擊掃描二維碼更精彩

疾病：甲亢

問題：

基因編輯能否用于治療甲亢眼突？

回答1
我們邀請臨床執業醫師解答上述提問，您可以進行追問或是評價

劉娟副主任醫師

中山大學附屬第一醫院

三級甲等

內分泌科

基因編輯治療甲亢眼突尚處于研究階段，存在技術挑戰、倫理問題、安全性不確定、缺乏臨床驗證和替代治療手段等情況。 1. 技術挑戰：基因編輯技術雖發展迅速，但精準編輯特定基因并控制其表達仍有難度，甲亢眼突發病機制復雜，涉及多個基因和信號通路，準確找到關鍵基因并編輯有挑戰。 2. 倫理問題：基因編輯涉及對人類基因的修改，可能引發倫理爭議，如改變生殖細胞基因會遺傳給后代，影響人類基因庫。 3. 安全性不確定：基因編輯可能導致脫靶效應，對非目標基因造成影響，引發其他健康問題。 4. 缺乏臨床驗證：目前基因編輯治療甲亢眼突大多停留在實驗室和動物研究階段，缺乏大規模臨床研究驗證其有效性和安全性。 5. 替代治療手段：現有藥物如甲巰咪唑、丙硫氧嘧啶、潑尼松等，以及手術和放療等方法可控制甲亢眼突病情。目前基因編輯治療甲亢眼突有諸多限制，短期內難以成為常規治療方法。患者仍需依靠現有治療手段，若想了解最新治療進展，可關注醫學研究動態并咨詢專業醫生。
2025-04-10 05:02

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