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回答1
我們邀請臨床執業醫師解答上述提問，您可以進行追問或是評價
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張志珺 主任醫師
東南大學附屬中大醫院
三級甲等
神經內科
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基因編輯改善尿素代謝異常具有一定潛力，涉及技術原理、疾病機制、治療優勢、面臨挑戰、應用前景等方面。 1. 技術原理：基因編輯技術可精準定位并修改特定基因序列，有望糾正導致尿素代謝異常的基因突變。 2. 疾病機制：尿素代謝異常多由相關基因突變引起酶缺陷，基因編輯能從根源上修復缺陷基因，恢復酶正常功能。 3. 治療優勢：相比傳統治療方法，基因編輯可能提供更持久、有效的治療方案，減少患者對長期藥物治療的依賴。 4. 面臨挑戰：基因編輯技術存在脫靶風險，可能引發其他健康問題，且倫理道德問題也限制其廣泛應用。 5. 應用前景：隨著技術不斷發展和完善，基因編輯在改善尿素代謝異常方面可能有更廣闊的應用前景。 基因編輯為改善尿素代謝異常提供了新的思路和方法，但目前仍面臨諸多挑戰。未來需進一步研究和探索，以確保其安全性和有效性。
2025-03-11 06:52
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