罕見病新藥UX007申請上市

2019-04-23 08:55:47 家庭醫生在線

近日，美國FDA已授予UX007治療長鏈脂肪酸氧化代謝病（LC-FAOD）的快速通道資格和罕見兒科疾病資格。LC-FAOD是一組身體無法將長鏈脂肪酸轉化為能量的遺傳性疾病。

Ultragenyx首席醫療官Camille L。 Bedrosian表示，“FDA授予UX007這個資格認定，是對LC-FAOD（一種嚴重且可能危及生命的疾病）患者群體對創新療法存在迫切醫療需求的肯定。此外，這些資格認定也將能夠使我們加速將UX007帶到需要的患者。”

UltraGenyx將于2019年年中提交UX007的一份新藥申請（NDA），其中將納入來自一項II期研究（入組29例患者）的數據、來自一項長期安全性和療效擴展研究（入組75例患者）的數據、對20例患者同情用藥的回顧性醫療記錄審查數、通過擴大獲取項目治療的70例患者數據、隨機化對照研究（入組32例患者）顯示triheptanoin（三庚烷）對心臟功能效應的數據。

UX007是一種高純度、醫藥級、合成的七碳脂肪酸甘油三酯，通過一個多步驟的化學過程產生，這是一種研究性藥物，旨在為患者提供中等長度的奇數鏈脂肪酸，這些脂肪酸可在關鍵的能量生成過程Krebs循環中代謝以增加中間底物。與典型的偶數鏈脂肪酸不同，UX007可以通過Krebs循環轉化為新的葡萄糖，可能提供重要的額外治療效果，尤其是當葡萄糖水平過低時。

LC-FAOD是一組常染色體隱性遺傳疾病，其特征是機體不能將長鏈脂肪酸轉化為能量的代謝缺陷。不能從脂肪中產生能量會導致體內葡萄糖的嚴重消耗，以及嚴重的肝臟、肌肉和心臟疾病，從而導致住院或過早死亡。LC-FAOD已被納入美國和某些歐洲國家的新生兒篩查中。LC-FAOD患者目前的治療方法是避免空腹、低脂/高碳水化合物飲食、肉堿、中鏈甘油三酯（MCT）油，后者是一種醫療食品。盡管目前進行了治療，但許多患者有顯著的代謝事件，包括LC-FAOD導致的住院和死亡率。