白血病新藥獲批

2018-11-30 08:58:45 家庭醫生在線

日本藥企安斯泰來（Astellas）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Xospata（gilteritinib），用于經FDA批準的一種檢測方法證實存在FLT3突變的復發性或難治性（藥物難治）急性髓性白血病（AML）成人患者的治療。Xospata是一種口服療法，此次批準，使該藥成為FDA批準用于復發性或難治性AML患者群體的首個也是唯一一個FLT3靶向制劑，同時也標志著安斯泰來進入了美國血液癌癥治療領域。

據美國癌癥協會估計，在2018年，美國將有大約1.9萬人被診斷為AML。AML與多種基因突變有關。Xospata屬于第二代FLT3抑制劑，針對FLT3跨膜區內部串聯重復（ITD）和FLT3酪氨酸激酶結構域（TKD）這2種不同的突變具有抑制作用。FLT3-ITD突變影響約30%的AML患者，與惡化的無病生存和總體生存相關。FLT3-TKD突變影響約7%的AML患者。盡管對這些突變的影響還不太清楚，但它們與治療耐藥性有關。

之前，FDA已授予Xospata孤兒藥資格和快速通道資格，并被日本衛生勞動福利部（MHLW）和歐盟委員會（EC）授予孤兒藥資格，被日本MHLW授予SAKIGAKE資格。今年10月中旬，Xospata獲得日本批準，用于FLT3突變陽性復發性或難治性AML成人患者。

Xospata是通過與日本壽制藥株式會社（Kotobuki Pharmaceutical）的研究合作發現，安斯泰來擁有開發、制造、潛在商業化Xospata的獨家全球權利。

FDA批準Xospata是基于ADMIRAL臨床研究中下列終點的中期分析：完全緩解率（CR）/伴部分血液學恢復的完全緩解（CRh），CR/CRh緩解持續時間（DOR），依賴輸血向不依賴輸血的轉化率。數據顯示，CR/CRh為21%、CR/CRh的中位DOR為4.6個月?；€期后56天，從依賴輸血向不依賴輸血的轉化率為31.1%。

來自ADMIRAL研究的全部結果將在即將召開的醫學會議上公布。

值得一提的是，2017年4月，諾華的靶向抗癌藥Rydapt（midostaurin）獲FDA批準，治療FLT3突變陽性新診AML成人患者。此次批準，使Rydapt成為全球首個一線治療FLT3突變陽性AML的靶向藥物。