首款IDH1抑制劑獲批可治療AML

2018-07-23 09:10:12 家庭醫生在線

于2018年7月23日，藥明康德合作伙伴Agios Pharmaceuticals宣布，TIBSOVO（ivosidenib）已獲得美國FDA的批準，可用于治療復發性或難治性急性骨髓性白血病（R/R AML），可應用于復發性或難治性急性骨髓性白血病的成年患者中，這些患者的易感異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變由FDA批準的測試檢測。

復發性或難治性急性骨髓性白血病的特征是疾病發展迅速，是成人患者中最常見的急性白血病。據統計，在美國每年估計約有20，000例新發病例。同時，大多數急性骨髓性白血病患者最終會復發。R/R 急性骨髓性白血病的預后較差，五年生存率約為27%。對于6-10%的AML患者，IDH1酶突變會阻斷正常的血液干細胞分化，從而導致急性白血病的發生。

TIBSOVO是一種IDH1酶的口服靶向抑制劑，是目前唯一一款獲得美國FDA批準針對IDH1突變的R/R AML療法。AML的特征是疾病進展迅速，是成人中最常見的急性白血病，每年在美國估計約有20，000例新發病例。大多數AML患者最終會復發。R/R AML的預后較差，五年生存率約為27%。對于6-10%的AML患者，IDH1酶突變會阻斷正常的血液干細胞分化，從而導致急性白血病的發生。

TIBSOVO是一種IDH1酶的口服靶向抑制劑，是目前唯一一款獲得美國FDA批準針對IDH1突變的R/R AML療法。Agios首席執行官David Schenkein博士表示：“FDA批準了TIBSOVO，這是我們的第一個全資藥物，也是我們的研究平臺在不到一年的時間里獲批的第二個藥物，這對我們公司來說是一個令人難以置信和令人興奮的里程碑。重要的是，它也是大約6-10%的具有IDH1突變的AML患者一直在等待的與傳統化療完全不同的新治療方案。我要感謝參與我們臨床試驗的患者及其護理人員、護士和醫生。在他們的支持和Agios員工的奉獻精神下，我們正在成為一家可持續的多產品生物醫藥公司，提供可能改變嚴重疾病治療方式的藥物。”

德州大學MD安德森癌癥中心白血病系教授兼主席Hagop M。 Kantarjian博士說：“復發或現有療法難以治療的AML患者幾乎沒有任何治療選擇。臨床研究表明，TIBSOVO作為單一藥物有潛力提供強大且持久的緩解，并幫助患者實現和維持對輸血不依賴的狀態。IDH抑制劑代表了一類新的針對具有IDH突變的AML患者的非細胞毒性靶向療法。”