食藥監總局公開征求臨床試驗用藥物管理意見

12月20日，國家食品藥品監督管理總局發布公開征求拓展性同情使用臨床試驗用藥物管理辦法（征求意見稿）意見。

為落實中共中央辦公廳、國務院辦公廳《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》中關于支持拓展性臨床試驗的要求，國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心組織起草了《拓展性同情使用臨床試驗用藥物管理辦法（征求意見稿）》，現向社會公開征求意見。請于2018年1月15日前，將意見反饋至電子郵箱zhaochy@cde.org.cn。

食品藥品監管總局辦公廳

2017年12月15日

拓展性同情使用臨床試驗用藥物管理辦法

（征求意見稿）

第一章 總 則

第一條 為使臨床急需用藥患者能夠盡快獲得試驗用藥，加快臨床試驗用藥物安全性數據的收集，規范臨床試驗用藥物的使用和管理，根據中共中央辦公廳、國務院辦公廳《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》（廳字〔2017〕42號），借鑒國際經驗，結合我國藥品注冊審評工作實踐，制定本辦法。

第二條 拓展性同情使用臨床試驗用藥物是指在一些情況下，患者不能通過參加臨床試驗來獲得臨床試驗用藥物時，允許在開展臨床試驗的機構內使用尚未得到批準上市的藥物給急需的患者。拓展性同情使用臨床試驗用藥物是臨床試驗的一種形式，也稱拓展性臨床試驗。

第三條 拓展性臨床試驗的目標人群是患有危及生命或嚴重影響患者生活質量需早期干預且無有效治療手段的疾病的患者。

第四條 下列情況可考慮使用尚未得到批準上市的藥物給急需的患者：

（一）患者因不符合試驗入組/排除標準而不能參加新藥注冊臨床試驗；

（二）因地域或時間限制等原因無法參加新藥注冊臨床試驗；

（三）注冊臨床試驗已經結束但該研究藥物尚未獲批在中國上市，且已有的研究數據初步顯示該藥在中國擬注冊適應癥人群中可能的有效性和安全性。

第五條 注冊申請人需向國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）申請開展拓展性臨床試驗，獲得批準后方可實施。

第六條 參加拓展性臨床試驗的患者需經醫生評估患者的臨床獲益超過潛在風險并簽署知情同意書。

第七條 藥審中心在臨床試驗用藥物已取得的安全性和有效性數據的基礎上，來決定是否批準拓展性臨床試驗申請。

第八條 注冊申請人應向藥品監督管理部門報告臨床試驗用藥物使用的信息，包括所有不良事件等，若使用時間超過一年，還應提交定期安全性報告。

第二章 基本要求

第九條 注冊申請人應提交申請資料，包括原注冊臨床試驗申請或上市申請受理號、申請拓展性同情使用臨床試驗用藥物的背景及給藥方案、前期臨床試驗總結等。

第十條 注冊申請人應制定相應標準操作規程，參考藥物臨床試驗質量管理規范（GCP）監督拓展性臨床試驗的進行。

第十一條 注冊申請人應在“藥物臨床試驗登記與信息公示平臺”登記拓展性同情使用臨床試驗用藥物的相關信息，收集相關安全性數據。對藥物的分發、剩余藥物的收回進行記錄，保證藥物的可追溯性。及時和臨床醫生溝通，監督、管理臨床醫生對藥物的使用。試驗結束后向藥審中心提交藥物使用的總結。如試驗超過一年則需向藥審中心遞交年度報告。

第十二條 拓展性臨床試驗的研究數據一般不作為注冊申請的主體資料，但是可以作為支持性的安全性數據包含在注冊申報的資料中。

第十三條 在拓展性臨床試驗期間，原則上不允許注冊申請人對臨床試驗用藥物收費。

第十四條 研究者應對患者的病情進行判斷，基于研究藥物已獲得的數據，評估患者使用該藥物的獲益大于風險，并在取得受試者的書面知情同意后，參考GCP的要求，按照給藥方案開展臨床治療工作，同時收集臨床治療過程中的藥物發放和使用信息、不良事件等。

第十五條 患者應本著自愿的原則參與拓展性臨床試驗，并仔細閱讀、理解、簽署知情同意書。在治療過程中，患者有權在任何時間終止使用藥物。

第三章 申請與審批

第十六條 申請拓展性臨床試驗的藥物應已獲得初步的有效性、安全性數據。注冊申請人應填寫申請表（見附件），并提供相關資料，向藥審中心提出申請。

第十七條 藥審中心收到申請資料后，將對資料進行審查，就是否批準，著重考慮如下幾點：

（一）目標人群是否患有危及生命或影響患者生活質量需早期干預且無有效治療手段的疾病；

（二）申請拓展性臨床試驗的藥物是否已取得初步的有效性、安全性數據；

（三）拓展性臨床試驗是否會妨礙研究用藥在中國的研發及注冊進程，如是否會影響注冊臨床試驗的患者招募等。申請人需確保注冊臨床試驗的順利開展以收集充分的有效性和安全性數據以支持產品順利上市惠及更多的患者。如果拓展性臨床試驗影響到注冊臨床試驗的順利開展則藥審中心有權要求停止拓展性臨床試驗。

第十八條 藥審中心應在30天內完成審評。審評結論將發送給申請人，如若結論是不批準，將解釋理由。

第十九條 本辦法自發布之日起施行。