拜萬戈獲批成為中國首個肝癌二線新藥

2017-12-18 09:36:46 家庭醫生在線

近日，國家食品藥品監督管理總局（CFDA）批準拜耳的口服多激酶抑制劑瑞戈非尼（商品名：拜萬戈）用于既往接受過索拉非尼治療的肝細胞癌（HCC）患者。這也是中國首個獲批用于HCC二線治療的新藥。

肝細胞癌(hepatocellular carcinoma，HCC)是一種高死亡率的原發性肝癌。肝細胞癌是原發性肝癌的一種臨床分型之一，早期起病較為隱匿，多在體檢普查中應用AFP及B超檢查發現肝癌，此時患者既無癥狀，體格檢查亦缺乏腫瘤本身的體征，一旦出現肝細胞癌癥狀來就診者大多已進入肝細胞癌中晚期，肝細胞癌不同分期，其臨床癥狀亦不一樣。

據世界衛生組織發布的《世界癌癥報告2015》指出，2015年全球肝癌新發85.4萬人，死亡81萬；其中中國新發46.6萬，死亡42.2萬，嚴重威脅全人類的健康和生命。由于大多數肝癌患者具有基礎肝病，起病隱襲，早期癥狀不明顯或不典型，早診比較困難，確診時往往喪失了手術時機，介入和消融等局部治療有效，但是常會發生轉移進展，因此，對于中晚期肝癌，系統治療必不可少。

瑞戈非尼（regorafenib）是一款激酶抑制劑，能抑制促進腫瘤生長的多種酶，其中包括了那些參與血管內皮生長因子通路的酶。今年3月，瑞戈非尼已獲得CFDA批準，用于轉移性結直腸癌和胃腸道間質瘤兩項適應癥。5月6日，瑞戈非尼正式宣布在中國上市。

一項評估瑞戈非尼用于索拉非尼治療后出現進展的肝癌患者的療效和安全性的臨床試驗RESORCE結果顯示，瑞戈非尼顯著改善應用患者的總生存期（中位OS 10.6個月vs.7.8個月，P<0.0001），與安慰劑對照組相比，瑞戈非尼組患者死亡風險顯著降低37%。無進展生存期（PFS）方面瑞戈非尼組同樣具有顯著優勢（中位PFS 3.1個月vs.1.5個月，P<0.0001），以上治療獲益在所有預先界定的亞組中均得以維持。此外，經瑞戈非尼治療的患者還具有更高的緩解率和疾病控制率。

RESORCE研究的探索性分析顯示，從既往索拉非尼治療開始，索拉非尼和瑞戈非尼序貫治療方案可使肝癌患者中位生存時間延長至26個月。這對于苦無實質進展已久的肝癌內科治療無疑具有突破性意義。