強生有望上市全球首個MCD藥物

2014-06-10 23:31:39 家庭醫生在線

　　近日，強生(JNJ)旗下楊森-Cilag國際(Janssen-Cilag International)對外公開宣布，歐盟委員會(EC)已批準其單抗藥物Sylvant(siltuximab)，用于HIV陰性和人類皰疹病毒-8(HHV-8)陰性的多中心型巨大淋巴結增生癥(multicentric Castleman'sdisease，MCD)患者的治療。Sylvant是歐盟批準的首個MCD治療藥物。這一獲批使得強生有望上市全球首個MCD治療藥物。

　　MCD的相關概述

　　多中心型巨大淋巴結增生癥(MCD)是一種罕見疾病，是由于某種類型的白細胞過度生產導致淋巴結腫大。該病可能導致各種癥狀，并削弱免疫系統，使之難以對抗感染。對MCD患者而言，感染會非常嚴重甚至可能致命。

　　目前，在美國和歐洲，還沒有藥物獲批用于治療這種罕見血液疾病。

　　Sylvant的療效和安全性已經在相關臨床試驗中獲得證實

　　Sylvant的療效和安全性，已在一項關鍵性III期研究(MCD2001)中得到證實。

　　該研究是首個在MCD患者中開展的隨機III期研究，評價了siltuximab+最佳支持治療(BSC)相對于安慰劑+BSC治療MCD患者的療效和安全性。研究數據表明，siltuximab+BSC治療組有顯著更多的患者取得了持續的腫瘤和對癥響應(腫瘤體積減少和疾病癥狀減輕)(34%vs0%，p=0.0012)。

　　Sylvant有望成為全球首個用于治療MCD的藥物

　　強生于2013年9月向FDA和歐洲藥品管理局(EMA)提交了siltuximab治療MCD的生物制品許可申請(BLA)和上市許可申請(MAA)，此前，FDA和EMA均已授予siltuximab治療MCD的孤兒藥地位。Sylvant是一種單克隆抗體，是IL-6拮抗劑，通過靜脈輸注給藥，每3周一次，該藥已于2014年4月獲FDA批準用于相同適應癥，也是FDA批準的首個MCD治療藥物。Sylvant通過靶向白介素6(IL-6)發揮作用，IL-6似乎是MCD的關鍵驅動因子。siltuximab是一種實驗性、抗白介素6(IL-6)嵌合單克隆抗體，靶向并結合人IL-6。IL-6是由多種細胞產生的一種多功能細胞因子，如T細胞、B細胞、單核細胞、成纖維細胞和內皮細胞。MCD疾病的發病機制，牽涉受影響的淋巴結中活化B細胞內IL-6的失調或不平衡過量生產。

　　通過長時間的努力及大量的數據支持，強生旗下的單抗體藥物Sylvant最終終于獲得認可，Sylvant有望成為全球首個用于治療MCD的藥物。

　　強生單抗藥物Sylvant的獲批不管是對于MDC患者還是整個MDC治療領域而說都是一個利好的消息，它不僅使得MDC患者多了一份希望，更重要的是它給MDC揭開了進入藥物治療時代的序幕。