恩萊瑞獲CFDA批準(zhǔn)用于多發(fā)性骨髓瘤

2018-04-20 09:33:50 家庭醫(yī)生在線

4月17日，武田中國宣布恩萊瑞（伊沙佐米）已獲得國家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）的批準(zhǔn)，將聯(lián)合來那度胺和地塞米松作為首個(gè)全口服治療方案，用于治療已接受過至少一種既往治療的多發(fā)性骨髓瘤成人患者。

多發(fā)性骨髓瘤是一種由骨髓漿細(xì)胞病變引發(fā)的惡性血液腫瘤，目前仍無法治愈，且容易復(fù)發(fā) 。該病多發(fā)于老年人，導(dǎo)致骨髓衰竭、骨質(zhì)破壞、高鈣血癥、貧血、感染、腎衰竭和神經(jīng)系統(tǒng)癥狀，威脅患者的長期生存。

我國多發(fā)性骨髓瘤的發(fā)病率約為十萬分之一，已超過急性白血病，位居血液系統(tǒng)惡性腫瘤第二位，每天約有18人死于多發(fā)性骨髓瘤。隨著我國逐漸步入老齡化社會(huì)，老年人口基數(shù)不斷增長，我國多發(fā)性骨髓瘤的發(fā)病率還將進(jìn)一步上升。因此，此次恩萊瑞（伊沙佐米）的獲批對(duì)于多發(fā)性骨髓瘤成人患者而言意義重大。

伊沙佐米此次獲批是基于一項(xiàng)名為TOURMALINE-MM1 的三期臨床試驗(yàn)結(jié)果。該項(xiàng)全球研究及中國延展研究的結(jié)果均表明，針對(duì)復(fù)發(fā)和/或難治的多發(fā)性骨髓瘤，伊沙佐米與來那度胺和地塞米松的聯(lián)合治療組（IRd）與安慰劑與來那度胺和地塞米松聯(lián)合治療的對(duì)照組（Rd）相比：

近期快速起效：伊沙佐米組（IRd）的起效時(shí)間明顯縮短，中位起效時(shí)間33天（1.1個(gè)月 vs 1.9個(gè)月），獲得完全緩解及非常好部分緩解率（≥VGPR）的患者比例高達(dá)48.1% 。

遠(yuǎn)期延長生存：TOURMALINE-MM1的中國延展研究數(shù)據(jù)顯示，患者的總生存期顯著延長達(dá)10個(gè)月（25.8個(gè)月 vs 15.8個(gè)月），無進(jìn)展生存期顯著改善67%（6.7個(gè)月 vs 4個(gè)月）。

持續(xù)加深緩解：在長達(dá)23個(gè)月的隨訪時(shí)間內(nèi)，伊沙佐米組（IRd）中獲得完全緩解及非常好部分緩解（≥VGPR）的患者比例在持續(xù)增加，平均每個(gè)療程的增加率在4.2% 。

不良反應(yīng)輕微且發(fā)生率低：伊沙佐米較少產(chǎn)生外周神經(jīng)病變，3級(jí)周圍神經(jīng)病變（PN）發(fā)生率僅為2%，沒有發(fā)現(xiàn)4級(jí)PN 。大部分副反應(yīng)出現(xiàn)在前6個(gè)月內(nèi)，之后副反應(yīng)發(fā)生率進(jìn)一步減少。