南開大學抗腦膠質瘤藥物獲孤兒藥認定

2017-11-24 09:07:19 家庭醫生在線

南開大學藥物化學生物學國家重點實驗室陳悅教授團隊歷時8年攻關的編號為ACT001的抗腦膠質瘤藥物，日前獲得美國食品藥品管理局（FDA）孤兒藥的資格認定，成為中國少數幾個獲得該資格認定的藥品之一，也是目前為止天津首個獲美“孤兒藥”認定的準藥品。

腦膠質瘤是由于大腦和脊髓膠質細胞癌變所產生的、最常見的原發性顱腦腫瘤。如同其他腫瘤（疾病）一樣，膠質瘤也是由于先天的遺傳高危因素和環境的致癌因素相互作用所導致的。一些已知的遺傳疾病，例如神經纖維瘤病（I型）以及結核性硬化疾病等，為腦膠質瘤的遺傳易感因素。

“孤兒藥”（Orphan Drug Disignation）是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少有制藥企業關注其治療藥物的研發，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。美國食品藥品管理局對“孤兒藥”的認定，意味著該藥物在美國將享受評審、臨床試驗、市場投入等環節享受特殊支持。

據陳悅教授團隊工作人員介紹，該團隊于今年9月下旬向美國食品藥品管理局提交了“孤兒藥”認定的申請。申請內容包括了ACT001在澳大利亞臨床1期的試驗結果。團隊預期將于申請提交后的90天內收到FDA的批復。事實上，只用不到2個月的時間就獲得FDA的批準。

FDA官方網站的公開信息顯示，ACT001“孤兒藥”認定申請的批準日期為11月8日，藥品適應癥為“Glioblastoma Multiforme”，即多形性膠質母細胞瘤，占膠質母細胞瘤的絕大多數。網站顯示認定狀態成為“Designated”，即已認定。

ACT001提前獲得FDA的“孤兒藥”資格認定，意味著ACT001在美國的臨床申報與試驗，將獲得FDA一攬子的優惠政策，包括快速評審通道、臨床試驗周期縮短等等。如果該藥物未來能夠成功上市，還將在美國享受稅收減免以及7年保護期等優惠政策。

“FDA‘孤兒藥’的認定，意味著ACT001的原創性得到了FDA的認可。”陳悅透露，目前他們還沒有獲得“孤兒藥”用途的上市批準，這需要通過后續的臨床試驗及其相應的評審，才有望獲得，預計明年啟動澳大利亞與美國多形性膠質母細胞瘤的臨床2期試驗。