目前，雖尚不能完全揭示該病的病因并提出有效的治療方法，但全世界學者仍在不斷探索該病病因，積極尋找治療方法。我國中醫理論認為：此病病位在腦但定位在腎，治療的關鍵在于補腎、益氣、活血、健腦、豁痰、開竅。多年的臨床證明：該療法可有效延長腦的常壓耐缺氧時間，改善腦膜微循環，促使毛細血管新生及神經纖維生長和細胞功能的恢復，有效改善腦部缺氧缺血癥狀。

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目前本病尚無特效治療方法，輕癥患者可予支持療法，并進行相應功能鍛煉，以改善臨床癥狀。嚴重畸形者可進行手術矯正治療。但任何療法均不能阻止病情進展。常用治療藥物：1．有助于減輕共濟失調癥狀的藥物(1)溴吡斯的明(吡啶斯的明)：每次30～60mg，每天3次口服。(2)新斯的明：每次7．5～15mg，每天3次口服。兩者任選一種。2．腦、脊髓功能改善劑含有神經生長因子和神經營養因子的生物制劑(包括部分動物血清及動物胚胎腦組織蛋白水解物制劑)。胞磷膽堿(胞二磷膽堿)：0．5～1．Og置于5％GS(或0．9％NS)250～500ml中靜脈滴注，每日1次，15日為一療程，可連續治療2～3個療程。3．維生素、酶類和生化制劑呋喃硫胺：每次50mg，每天3次維生素B12：每天0．25～0．5mg，肌注。維生素E：每天100mg。肌苷：每次400rag，每天3次。三磷酸腺苷：每次40rag，每天3次。輔酶Q10(泛癸利酮)：每次10～20mg，每天3次。乙酰谷酰胺：每次400～600mg置于5％GS(或0．9％NS)250～500ml中靜滴。