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回答1
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孔書雪 醫師
河北省邢臺市威縣人民醫院
二級甲等
內科
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黏多糖貯積癥Ⅱ型是一種罕見的遺傳性疾病，由于溶酶體酶缺乏導致黏多糖在體內積聚。治療方法包括酶替代治療、造血干細胞移植、對癥治療、基因治療的探索以及生活方式調整等。 1.酶替代治療：使用重組艾杜糖醛酸硫酸酯酶等藥物，可改善癥狀，但費用較高。 2.造血干細胞移植：有一定風險，需嚴格配型，可能糾正酶缺乏。 3.對癥治療：針對骨骼畸形進行矯形手術，改善呼吸功能障礙采用呼吸支持。 4.基因治療探索：處于研究階段，有望從根本上解決問題。 5.生活方式調整：合理飲食，適當運動，避免感染。 黏多糖貯積癥Ⅱ型的治療需要綜合多種方法，且應盡早診斷和干預，以提高患者的生活質量。患者和家屬要積極配合醫生，定期復查，關注病情變化。
2024-10-22 19:10
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就醫問藥
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什么是黏多糖病? 粘多糖(mucopolysaccharide)又稱糖胺聚糖(glycisaminoglycan，GAG)，是一類蛋白多糖。這類疾病的根本原因是身體儲存過多的粘多糖使體內粘多糖含量過高。臨床癥狀主要有骨骼畸形、面容丑陋，體格發育障礙，智能低下，角膜混濁等。患兒缺陷酶的活性僅及正常人的1%～10%。 查看全文»
