賽生藥業宣布DANYELZA?（那西妥單抗）被國家藥監局納入優先審評

9月10日，賽生藥業發布公告，宣布DANYELZA®（那西妥單抗注射液）的上市許可申請（BLA）已被國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）納入優先審評，擬定適應癥為治療復發性或難治性高危神經母細胞瘤患者。這是那西妥單抗在獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的優先審批資格、突破性療法認定和孤兒藥資格后，再一次進入快速審批通道。

神經母細胞瘤是最常見的兒童腫瘤之一，占所有兒童腫瘤的8%~10%。根據發病時的年齡、轉移情況及組織病理，分為低危、中危和高危。值得注意的是，約一半患兒被診斷為高危 。即使經過綜合治療，高危神經母細胞瘤患兒的預后仍較差，長期生存率不足50%。臨床對新的治療方法需求迫切。

那西妥單抗是一款靶向神經節苷脂GD2的人源化單克隆抗體，通過與腫瘤細胞表面的GD2結合，能夠引起抗體介導的細胞毒性反應并激活補體系統，從而達到殺傷腫瘤的效果。由Y-mAbs Therapeutics（“Y-mAbs”， NASDAQ： YMAB）發起的國際多中心臨床研究“Study 201”（包含22例患者）在2020年歐洲腫瘤內科學會（ESMO）年會上公布的結果顯示，在接受那西妥單抗聯合粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF）治療的復發性或難治性高危神經母細胞瘤患者中，68%（15/22）的患者對治療表現為完全或部分緩解（客觀緩解率，ORR）：59%（13/22）的患者在影像學檢查或組織檢查中均未發現腫瘤病變（完全緩解，CR）；9%（2/22）的患者腫瘤縮小了50%以上（部分緩解，PR）。除了顯著的臨床獲益，那西妥單抗還具有臨床給藥便捷和患者依從性高的優勢。相較于其他GD2單抗，那西妥單抗治療前不需要進行自體造血干細胞移植（ASCT），不需要聯合白細胞介素-2（IL-2）用藥，靜脈輸注時間也由10多個小時縮減至30-60分鐘，使得門診用藥具有可執行性。

那西妥單抗于2020年11月在美國獲批上市，與GM-CSF聯合治療對既往治療表現為部分緩解、輕微緩解或疾病穩定的復發/難治性高危神經母細胞瘤兒童（1歲及以上）和成人患者。賽生藥業于2020年12月與Y-mAbs達成了獨家無限期授權許可協議，獲得那西妥單抗和Omburtamab兩款產品在大中華地區（包括中國大陸、中國香港、中國澳門和中國臺灣）的獨家合作開發和商業化權利。Omburtamab是Y-mAbs的另一款重要候選產品，經批準后可用于治療兒童中樞神經系統/軟腦膜轉移的神經母細胞瘤。賽生藥業將負責這兩款產品在大中華區的研發、注冊和商業化。

賽生藥業總裁、首席執行官趙宏先生表示：“由于惡性程度高、治療難度大，神經母細胞瘤被稱作‘兒童腫瘤之王’。高?；純杭词菇浕?、手術、放療、移植等綜合治療，長期生存率仍不足50%。在這一極具挑戰的臨床難題面前，醫生、患者都在期待創新療法，通過更精準的治療，實現更好的臨床獲益。近期CDE發布關于公開征求《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發指導原則》意見的通知，進一步強調了腫瘤藥物的研發應以臨床價值、以患者獲益為中心，這對我們的工作提出了更高的要求，在這一背景下，那西妥單抗上市申請被納入優先審評也就彰顯出更多的現實意義。我們期待那西妥單抗能盡快惠及中國神經母細胞瘤患兒，為他們帶來更多希望。同時，賽生藥業也會繼續加快創新步伐，堅持圍繞未被滿足的臨床需求來布局產品管線，為廣大患者提供國際品質的醫療產品及服務?！?/p>

近年來，賽生藥業在創新藥領域動作頻繁并不斷加碼。根據財報顯示，包括引進的那西妥單抗和Omburtamab兩款生物創新藥，賽生藥業創新藥在研產品已經達到8款，包括抗體藥物、核素藥物、小分子免疫藥物和偶聯藥物等，具有鮮明特色和差異化優勢。

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