中重度潰瘍性結腸炎新藥獲批

2019-07-30 08:55:50 家庭醫生在線

近日，歐洲藥品管理局人用醫藥產品委員會（CHMP）已發布積極審查意見，推薦批準Stelara（ustekinumab），用于治療中度至重度活動性潰瘍性結腸炎（UC）成人患者，具體為：對傳統療法或生物療法反應不足、不再反應、或不耐受、或對此類療法有醫學禁忌癥的患者。

現在，CHMP的審查意見將遞交至歐盟委員會（EC），后者將參考CHMP的意見并在未來2-3個月內做出最終審查決定。在美國，Stelara治療中重度活動性UC的適應癥申請正在接受FDA的審查。如果獲批，Stelara將成為治療UC的首個IL-12/23抑制劑。

Stelara是首個也是唯一一個靶向IL-12和IL-23的生物制劑，有證據表明這2種細胞因子在自身免疫性疾病相關的炎癥中發揮了重要作用，如UC。截至目前，Stelara已獲包括美國在內的許多國家批準，治療中重度斑塊型銀屑病、活動性銀屑病關節炎和中重度克羅恩病。

CHMP的積極審查意見，基于來自關鍵性III期UNIFI全球臨床開發項目的數據，該項目包括2項研究（1項誘導研究和1項維持研究），評估了Stelara治療中度至重度活動性UC成人患者的療效和安全性。其中，III期誘導研究的數據已在2018年美國胃腸病學會和歐洲聯合胃腸病周年會上公布，III期維持研究的數據已在2019年歐洲克羅恩病和結腸炎組織大會上公布。數據證實，在對傳統療法或生物療法反應不足或不耐受的中度至重度活動性UC患者中，Stelara是一種有效的治療選擇。

UC是一種慢性、進展性、炎癥性腸道疾病，其在消化道（通常是結腸和直腸）引起慢性炎癥。UC癥狀可能包括腹痛、持續腹瀉、直腸出血、食欲減退、體重減輕、排便困難和疲勞。據估計，在美國大約有90.7萬UC患者，整個歐洲大約有100萬UC患者，其中一些患者接受目前可用的療法難以達到并維持高水平的臨床緩解，如果獲批，Stelara將為這類患者提供一種重要的新治療方案。

Stelara是全球獲批的首個可同時靶向白細胞介素12（IL-12）和白細胞介素23（IL-23）的生物制劑。IL-12和IL-23是2種天然存在的細胞因子，被認為在免疫介導的炎癥性疾病中發揮了關鍵作用，包括斑塊型銀屑病、銀屑病關節炎、克羅恩病、系統性紅斑狼瘡等。Stelara能夠通過與IL-12和IL-23所共有的p40亞單位相結合，阻止其與細胞表面的受體IL-12 β1相結合，來抑制這2種前炎性細胞因子。

Stelara是強生進軍自身免疫性疾病領域的一款核心產品，在歐盟，Stelara已獲批的適應癥包括：（1）12歲及以上中度至重度斑塊型銀屑病青少年及成人患者；（2）活動性銀屑病關節炎成人患者；（3）中度至重度克羅恩病（CD）成人患者。