新型抗凝血?jiǎng)┇@孤兒藥資格

2019-03-18 08:55:56 家庭醫(yī)生在線

近日，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予tecarfarin預(yù)防同時(shí)患有終末期腎病（ESRD）和心房顫動(dòng)（AFib）患者心源性系統(tǒng)性血栓栓塞的孤兒藥資格。

孤兒藥是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發(fā)病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型。開發(fā)罕見病藥物的制藥公司將獲得相關(guān)激勵(lì)措施，包括各種臨床開發(fā)激勵(lì)措施，如臨床試驗(yàn)費(fèi)用相關(guān)的稅收抵免、FDA用戶費(fèi)減免、臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)中FDA的協(xié)助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨(dú)占期。

tecarfarin是一種已進(jìn)入III期臨床階段的維生素K拮抗劑，開發(fā)作為每日一次的口服抗凝劑，如華法林。tecarfarin的設(shè)計(jì)采用了一種逆代謝藥物設(shè)計(jì)過程，靶向一種不同于最常用抗凝劑的代謝通路。這使tecarfarin具有更好的安全性，并在保持或提高療效的同時(shí)潛在地消除特定的副作用。

慢性腎臟病（CKD）或AFib的存在，會增加嚴(yán)重血栓栓塞不良臨床結(jié)局的風(fēng)險(xiǎn)，如中風(fēng)和死亡。抗血栓治療通常被推薦用來降低AFib患者的這種風(fēng)險(xiǎn)，但是對于同時(shí)患有ESRD和AFib的患者而言還沒有批準(zhǔn)的治療方法。ESRD和AFib患者通常被排除在臨床試驗(yàn)之外，因?yàn)橐雅鷾?zhǔn)的AFib療法具有的代謝特征可能增加藥物暴露，從而增加管理這些患者中存在的已知風(fēng)險(xiǎn)和挑戰(zhàn)。

Espero Biopharma公司董事長兼首席執(zhí)行官Q(mào)uang Pham表示，“孤兒藥資格強(qiáng)調(diào)了tecarfarin作為治療ESRD和AFib患者的一種潛在新療法的重要性，這2類患者的醫(yī)療需求一直未得到滿足。我們很高興此次資格認(rèn)定將促進(jìn)tecarfarin的臨床開發(fā)，并有可能使我們更快地將這種研究性治療帶給患者。”