Shire長效A型血友病療法獲歐盟批準

2017-11-16 09:06:29 家庭醫生在線

近日，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）已發布積極意見，推薦批準英國制藥公司Shire的Adynovi（抗血友病因子[重組]，聚乙二醇化），用于12歲及以上青少年及成人A型血有病患者的按需治療（on-demand use）及預防性治療（prophylactic use）。歐盟委員會（EC）在做出最終審查決定時通常都會采納CHMP的建議，這也意味著，Adynovi很有可能在未來2-3個月內獲批。如果上市，Adynovi將為A型血友病患者群體提供一種一周2次的預防性治療選擇。

A型血有病是一種X染色體連鎖的凝血因子VIII量和分子結構異常引起的隱性遺傳性出血性疾病，多發于男性。該病通常是由體內VIII因子缺乏引起，可引起關節點的反復出血，從而導致關節嚴重受損。在歐盟，A型血友病是一種罕見性疾病。當前，該病影響全球超過15萬人，其中大約75%的患者未能接受充分治療或獲取到藥物治療。

英國制藥公司Shire是罕見病領域的全球生物技術領導者。Adynovi最初由Baxalta研發，該公司是百特國際（Baxter International）于2015年拆分并上市的生物制藥公司，繼承了百特全部的血液疾病產品、腫瘤藥物、免疫疾病藥物。Shire于2016年初豪擲320億美元收購Baxalta，進一步奠定了罕見病領域的領先地位。

Adynovi是基于百特已上市產品ADVATE研發的一種半衰期延長的重組凝血因子VIII（rFVIII），開發用于A型血液病的治療。ADVATE是百特的龍頭產品，上市時間超過10年，是全球處方量最多的FVIII產品。

Adynovi是ADVATE的長效版，采用了新型聚乙二醇化技術延長藥物在體內的循環半衰期，該藥將為A型血友病患者提供一種重要的新治療選擇。在美國，該藥于2015年11月獲FDA批準，以品牌名Adynovate上市銷售，用于A型血有病青少年（12歲以上）和成人患者的預防性治療（降低出血頻率）、按需治療及出血控制。

與未經修飾的抗血友病因子相比，Adynovi/Adynovate在血液中能持續更久，用藥時間間隔更長，將為治療A型血有病及減少出血頻率提供更可靠的治療選擇。值得一提的是，在美國，該藥也是第10個被批準上市的重組VIII因子。

Adynovi上市許可申請（MAA）的提交，是基于3個III期臨床研究的數據，包括：（1）在12-65歲A型血有病群體中開展的一項前瞻性、全球性、多中心、開放標簽、非隨機III期研究；（2）在12歲及以下重度A型血液病兒科患者中開展的一項前瞻性、非對照、開放標簽、多中心III期研究；（3）一項在15例接受外科手術治療的重度A型血液病中評估Adynovi用于圍手術期止血的療效和安全性III期研究。這些研究數據已于2015年12月公布。