呋喹替尼新藥上市申請獲FDA受理并予以優先審評

近日，和黃醫藥與武田宣布美國食品藥品監督管理局（“FDA”）已受理呋喹替尼用于治療經治轉移性結直腸癌成人患者的新藥上市申請， 并予以優先審評。

和黃醫藥研發負責人及首席醫學官石明博士表示：“從全球臨床研究到在中國的商業化應用，呋喹替尼的臨床獲益已在各個方面得到證實。鑒于目前患者可用的治療選擇有限，此次美國新藥上市申請獲受理標志著我們朝著為全球范圍內經治轉移性結直腸癌患者提供急需的治療選擇這一目標取得了重大進展。這也為我們設計和開發具有差異性的創新分子以幫助全球具有高度未滿足需求的患者這一持續愿景提供了支持?！?/p>

呋喹替尼是一種高選擇性的口服血管內皮生長因子受體（“VEGFR”）-1、-2及-3抑制劑，于2018年9月在中國獲批上市，是抗腫瘤治療主流領域首個從發現、研發到無附加條件獲批均在中國完成的藥物。倘若在美獲批，該藥將成為美國首個且唯一獲批用于治療經治轉移性結直腸癌的針對全部三種VEGF受體的高選擇性抑制劑。

此前，呋喹替尼已經多次創下記錄。2018年，由中國專家共同主導的FRESCO全國多中心研究獲得成功，相關研究結果在國際頂級期刊《美國醫學會雜志》（JAMA）上發表，實現了中國抗腫瘤新藥臨床研究 “JAMA”零的突破。

FRESCO研究成功地達到了試驗預設的全部終點，用呋喹替尼三線治療晚期結直腸癌患者較安慰劑組延長中位總生存期（OS）2.7個月， 延長中位無進展生存期（mPFS）1.9個月，同時客觀緩解率（ORR）和疾病緩解率（DCR）也顯著高于對照組?；贔RESCO研究結果，2018年呋喹替尼在國內獲批上市，并在2019年以1A類證據獲得Ⅰ級推薦納入《CSCO結直腸癌診療指南》，成為三線治療晚期結直腸癌標準治療方案。

在經過與美國、歐洲、日本及澳洲監管機構的充分討論的前提下，FRESCO-2國際多中心臨床試驗快速啟動并順利達到主要終點及所有次要終點，對照安慰劑組，呋喹替尼組顯著延長OS達2.6個月，延長PFS達1.9個月，研究結果與FRESCO中國研究一致，充分證明了中國在腫瘤領域臨床研究開發的標準與水平，也顯示出說明在不同患者人群中，呋喹替尼有望對包括既往接受過不同治療方式在內的各種情況患者均帶來獲益。

基于包含FRESCO中國III期研究與FRESCO-2國際多中心研究結果在內的數據，2022年12月，和黃醫藥開始向美國FDA滾動提交呋喹替尼用于治療難治性結直腸癌的新藥上市申請，并于2023年3月完成提交。2023年5月，美國FDA宣布受理該新藥上市申請，并予以優先審評。FDA就該新藥上市申請擬定的處方藥用戶付費法案（PDUFA）目標審評時間為2023年11月30日。

根據美國FDA優先審批資格認定的標準，相較于標準審評的10個月時間，對于批準后可能將在治療、診斷或預防嚴重疾病方面，在安全性和有效性上產生顯著改善或具有優于現有治療手段的潛力，更方便或適用于更廣泛的人群的藥物，予以目標6個月內對申請采取行動的審評時間。因此，優先審批將有望加速呋喹替尼在美國的商業上市，并讓全球患者更早從該藥物中獲得生存受益。

呋喹替尼目前已于中國獲批以商品名愛優特（ELUNATE）上市。2023年3月，和黃醫藥與武田達成獨家許可協議，在除中國內地、香港和澳門以外的全球范圍內進一步推進呋喹替尼的開發、商業化和生產。目前，除了在美國的新藥上市申請以外，呋喹替尼在歐洲及日本的新藥上市申請遞交計劃于2023年年內完成，有望早日惠及更多患者。

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