夏蘇建：立法，是罕見病患者的曙光

　　7月24日，由暨南大學醫(yī)學院主辦的 “2012年海峽兩岸罕見疾病醫(yī)療學術(shù)及政策研討會”在廣州舉行。在此次研討會上，針對國內(nèi)罕見病診治面臨的現(xiàn)狀，現(xiàn)場討論激烈，來自暨南大學醫(yī)學院研究生導師夏蘇建作了《罕見病醫(yī)保政策課題研究報告》，報告中指出，在罕見病醫(yī)保政策方面，廣東目前仍處于相對落后的階段，對這個群體的關(guān)注度仍然有待加強。

　　國內(nèi)罕見病基數(shù)并不少

　　弱勢群體仍未受到法律保護

　　按照世界衛(wèi)生組織對罕見病的界定，從全球罕見病概況來說，目前有6000多種罕見疾病，占人類疾病總數(shù)的10%。實際上，從這個數(shù)量而言罕見病并不“罕見”。

　　目前99%的罕見疾病“無藥可治”，僅剩1%的罕見病有藥可治，然而孤兒藥在國內(nèi)引進途徑的不通暢導致了國內(nèi)幾乎所有的罕見病患者無法進行治療。“罕見病絕對是弱勢群體，”夏蘇建教授指出，盡管與2年前相比，罕見病群體逐漸引起了社會的關(guān)注，但仍然未能立法保護罕見病患者的權(quán)益。他們做過一項廣東罕見病群體的調(diào)查，報告中顯示，95%的罕見病患者和家庭面臨著經(jīng)濟負擔，誤診率高，加上無藥可治，從而導致病情原來越嚴重。

　　以戈謝病為例，廣東省總共有19例戈謝病病人，這是目前少有的可治療的罕見疾病。然而因為發(fā)病人數(shù)少，藥物研發(fā)時間長，戈謝病的藥物治療費每年需要十幾萬美金。目前很多戈謝病病人的藥物都是由健贊醫(yī)藥免費提供藥物，然而這不是長久之計，沒有政府的立法支持，罕見病患者仍然得不到基本保障。

　　“在調(diào)查中我們發(fā)現(xiàn)，85%的病人及家屬容易出現(xiàn)情緒低落，焦慮的現(xiàn)象。”夏蘇建教授指出，“大部分罕見病病人在2歲開始發(fā)病，往往需要終身服藥。”從美國、臺灣對罕見病政策的扶持來看，夏蘇建教授認為建立罕見病醫(yī)療保障制度對進一步推動罕見病防治工作有著重要意義，“立法，對罕見病患者來說是希望。”

　　簡介：

    夏蘇建，廣州暨南大學醫(yī)學院衛(wèi)生統(tǒng)計教研室 歷任助教、講師、副教授。主要從事衛(wèi)生統(tǒng)計、社會醫(yī)學與衛(wèi)生事業(yè)管理、醫(yī)療保險學和衛(wèi)生經(jīng)濟學方面的研究。

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