好發(fā)于兒童的顱內(nèi)惡性腫瘤，是中樞神經(jīng)系統(tǒng)惡性程度最高的神經(jīng)上皮性腫瘤之一有人認為其發(fā)生是由于原始髓樣上皮未繼續(xù)分化的結果。這種起源于胚胎殘余細胞的腫瘤可發(fā)生在腦組織的任何部位，但絕大多數(shù)生長在第四腦室頂之上的小腦蚓部。主要表現(xiàn)為顱內(nèi)壓增高和共濟失調等小腦癥狀常有復視及多種腦神經(jīng)障礙，小腦扁桃體疝時常有頸強直、斜頸表現(xiàn)由于該腫瘤具有生長極為迅速手術不易徹底切除、并有沿腦脊液產(chǎn)生播散性種植的傾向，使得本病的治療比較困難平均病程為4個月左右近十余年來隨著綜合療法的進步，使病人的預后有了顯著改善。該病多見于小兒，其次為兒童與青年，發(fā)病年齡在10歲左右，偶見于成年人。腫瘤常位于小腦蚓部，占據(jù)第四腦室，部分病例可發(fā)生于小腦半球。

髓母細胞瘤由原始神經(jīng)干細胞演化而成，此類細胞有向神經(jīng)元及神經(jīng)膠質細胞等多種細胞分化的潛能，屬原始神經(jīng)外胚葉腫瘤，是一種神經(jīng)母細胞瘤，其位于后顱窩者又專稱為髓母細胞瘤，后顱窩中線處的髓母細胞瘤來源于后髓帆中向外顆粒層分化的室管膜增殖中心的原始細胞，這些細胞可能在出生后數(shù)年仍然存在，而偏于一側生長的髓母細胞瘤則發(fā)生于小腦皮質的胚胎顆粒層，這層細胞位于軟膜下小腦分子層表層，此層細胞在正常情況下于出生后1年內(nèi)消失，這可能是髓母細胞瘤多見于兒童的原因之一，在大齡兒童及成人腫瘤主要來源于前者，而小齡兒童髓母細胞瘤則來源于后者。