基因療法治療糖尿病也有缺陷 目前還遙遠

　　據世界衛生組織（WHO）報道，全世界大約有1.5億糖尿病患者，預計到2025年，將上升至3億。在中國，約有4000萬糖尿病患者，以每年100萬的速度增長。尤其令人擔憂的是，糖尿病的發病呈年輕化趨勢。

　　當前，基因研究已達到前所未有的熱潮。筆者也趁機趕了一下“時髦”。帶著當前人們對該療法的疑惑，筆者特地走訪了內分泌科專家翁建平教授。

　　基因療法離糖尿病有多遠？

　　翁教授用精練而簡潔的話語回答了這個問題：“基因治療或基因療法，是從20世紀80年代發展起來的最具革命性的醫療技術。有別于目前多數其他診療技術手段，基因療法是針對疾病的根源而不是癥狀來治療疾病的。最簡單的想法是，當基因壞掉時，如能修復它或補給正常的基因，則可治療疾病。因此，基因療法被定義為‘利用遺傳工程技術將基因送入患者體內，以治療疾病的醫療行為’。從理論上講，遺傳性疾病、癌癥、感染性疾病、心血管疾病等，基因治療幾乎無所不能。

　　基因治療也有它的局限性

　　“但基因治療也有它的局限性，目前開展大規模的基因治療并不現實。由單個基因缺陷導致的疾病，基因治療成功的可能性會高。但是，大部分疾病不能歸結于單基因的變異，而是多基因病，像心、腦血管病，糖尿病，肥胖，骨質疏松等，均由多種功能基因的調控失常所致。由于基因的復雜性，估計現代科學要花上一個世紀才能弄清基因的結構與相關功能。

　　“從已有的研究結果來看，對90年代以來發現的少數基因突變糖尿病，以及青少年發作的成人型糖尿病等，有基因治療的可能，但這些類型所占比例還不到10%；90%以上的糖尿病屬于復雜的多基因疾病。即使完全查明人類基因譜，參與糖尿病的候選基因仍可能有成千上萬尚未查明，再加上這種病的遺傳變異性和臨床發病機制的復雜性，因此，要想通過基因治療糖尿病，目前還是遙遠的事。”

　　最后，翁教授對廣大糖尿病患者提出忠告：“對糖尿病患者而言，健康掌握在您自己和醫生的手中。科學在不斷進步，醫患一起齊心協力控制糖尿病，便能擁有美好的明天！”

　　指導專家：翁建平，中山大學附屬第一醫院內分泌科教授、博士生導師，中華醫學會糖尿病學會副主任委員，廣東省糖尿病學會主任委員。