中國超六成患者回歸工作狀態，專家呼吁慢粒規范化診療下沉基層

《2021年中國慢性粒細胞白血病患者報告白皮書》發布

2022年1月23日，由北京新陽光慈善基金會發起的“續立新生 揚帆啟航”《2021年中國慢性粒細胞白血病患者報告白皮書》（以下簡稱《白皮書》）發布會在武漢舉辦。這是自2016年以來，時隔5年《白皮書》再度更新發布。此次《白皮書》進行了大樣本調研，覆蓋全國31個省市自治區范圍內2533位慢性粒細胞白血病患者，總結了我國慢粒白血病的診療現狀，對慢粒患者的用藥情況、回歸正常后的生活、工作狀況進行了深度剖析。

蘇州大學附屬第一醫院吳德沛教授、華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院胡豫教授、華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院孟力教授、華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院鄒萍教授、華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院黎緯明教授、北京新陽光慈善基金會秘書長劉正琛先生、湖北省內各院血液科臨床醫生、慢粒患者代表共同出席了此次活動。

《2021年中國慢性粒細胞白血病患者報告白皮書》發布會現場

超五分之一患者耐藥，規范檢測助力慢粒治療精準化

慢性粒細胞白血病（Chronic Myeloid Leukemia， CML），又稱慢性髓細胞白血病，是慢性白血病中最常見的一種類型，全球年發病率為1.6~2.0/10萬，在成人白血病中約占15%。酪氨酸酶抑制劑（TKI）的出現，慢粒患者的10年生存率總體上從50%提高到85-90%。

隨著新藥研發，治療技術的革新，慢粒的治療方案在不斷創新。在探討國內慢粒患者和血液科醫生對于TKI治療的關注點時，雙方的共同關注點是新藥發展。TKI是目前治療慢粒的首選用藥，但仍有一部分患者不能達到理想緩解效果（原發性耐藥）或緩解后復發（繼發性耐藥）。在《白皮書》覆蓋的2533位受調研患者當中，20.2%的患者耐藥不耐受。BCR-ABL激酶區突變是導致TKI治療后耐藥的重要機制之一，其中T315I突變是最常見的，也是目前難以克服的突變之一。

耐藥是導致患者發病及死亡的重要原因，但長期以來醫患群體對耐藥問題并未給予充分關注，尤其是在廣大基層，耐藥認知不足的問題更為突出。對此，華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院黎緯明教授建議：“早期進行耐藥管理可有效預防耐藥發生，當患者在治療過程中未達到最佳反應或出現疾病進展時，需要盡快檢測激酶突變情況，否則不僅會導致病情加重，還會錯過最佳治療時機。基層血液科醫生要有慢粒規范化管理和長期管理意識，確保慢粒患者尤其是耐藥患者能及時進行隨訪監測和突變檢測。強基固本，這就需要將更多優質醫療資源輻射到廣大基層，從根本上提升慢粒治療水平和成效。

隨著BCR-ABL激酶區突變檢測的規范化，以及國內外專業醫藥團隊針對耐藥、突變和減少不良反應等新型TKI藥物研發，慢粒治療的精準化時代也即將到來。針對其他TKI耐藥或不耐受、以及T315I突變患者，中國首個且唯一一個第三代BCR-ABL抑制劑已證實可以克服慢粒患者的T315I突變，且對經一代或二代TKI治療后耐藥或不耐受的慢性粒細胞白血病有療效，該藥已于中國上市。

近半數患者回歸工作面臨挑戰，基層醫療服務需求更需關注

此《白皮書》對全國31個省市自治區進行了調研，目前在中國一線、省會城市等醫療條件相對發達的地區，慢粒實現了可防可控可治。但調研數據顯示，仍有不少的患者（22.11%）表示在常住地無法獲得治療藥物，主要的影響因素有地方不具備所需醫療條件、跨省市異地就醫無法報銷、耐藥問題或者因為進口藥品在多地醫院的可及性不高等。此類問題在中低線下沉城市、廣大農村地區更為嚴重。

除此之外，由于治療時間的延長，患者的經濟負擔和生活質量逐漸成為關注重點。近一半的患者（58.22%）認為疾病帶來的個人身體和心理上的影響增加了找工作的困難，32.90%的患者認為用人單位與職場上的不公也增加了患者回歸工作的難度。成功回歸工作狀態的患者也面臨著一些的挑戰，有41%參與調研的患者認為疾病和治療限制了個人發展，例如導致崗位調動影響晉升等問題。另一方面，由于疾病的突發性和不確定性，患者在回歸生活和工作的過程中通常承受著巨大的心理壓力，非常需要社會各界的關注和倡導。26.29%的患者表示希望能夠獲得心理疏導、精神慰藉、緩解心理壓力等各方面的心理支持。15.20%的患者認為社會需要提高對患者重返職場的關注，增加對患者回歸工作的認可和信任。

圓桌討論

慢粒患者“木頭”在現場分享了他從確診、到發現突變耐藥、到參加臨床試驗、再到最后重新回歸生活的經歷。他說：“我確診已經十八年了，經歷了重重磨難。在我以為好日子終于到來的時候又查出了T315I和E255K突變，好在入組了國產原研第三代靶向藥的臨床試驗救了我一命。這十八年我從絕望的低谷走到了轉陰的高光，未來可期，人生還很長，希望大家也不要放棄”。

另一位患者代表曹先生是一名在職交通民警，他在現場分享時談到，慢粒患者的自我管理非常重要，規范治療、定期檢測、謹遵醫囑是關鍵，我們要做自己健康的“第一責任人”。同時在治療過程中，保持良好的生活習慣和穩定的情緒也是必不可少的。慢粒并不可怕，我們要在生活中康復，在工作中療愈，為社會做出貢獻，實現自己的個人價值。

黎緯明教授表示，此次調研有很多鼓舞人心的內容，許多患者都在嘗試回歸新生活。但《白皮書》的相關數據仍反映出慢粒患者在治療用藥、回歸社會等方面面臨諸多難題。慢粒治療的地區水平差異、認知理念的欠缺以及科學管理的規范化不足等問題，是中國乃至世界視野下慢粒治療需要突破的瓶頸所在。在打通患者回歸生活“最后一公里”上，我們還需傾注更多精力。借此機會我們向社會各方呼吁，更多了解慢粒患者的生存狀況和需求，為慢粒患者接續新生保駕護航。在“2030健康中國”規劃的引領下，調動一切可以調動的資源和力量，開創慢粒治療的新境界。

“在基層地區，患者對醫療服務的需求相較于城市更大。促進優質醫療資源下沉，推進醫療服務均等化能夠幫助基層地區的患者實現優質醫療可及，因此基層醫療機構要提供有效的醫療服務和宣教工作，從身體、診療、心理等多方面滿足患者需求，進一步改善患者生存質量。目前慢粒患者的生存期已接近同齡正常人，只要保持高度的用藥依從性和規律隨訪，是可以回歸正常工作和生活的，希望社會各界給與他們更多的包容與接納，幫助他們更好地融入社會”，華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院孟力教授表示。

慢粒患者精彩的舞蹈演出

活動當天除了《白皮書》的發布，北京新陽光慈善基金會還聯合和睿慢粒幫扶中心共同組織舉辦了全國慢粒患者故事線上展暨2022年慢粒學院新春云年會，借助鏡頭更真實地展現慢粒患者的心路歷程。值此機會，現場的慢粒患者還帶來了精彩的舞蹈演出，展示出了慢粒患者追求新生的不懈努力。

北京新陽光慈善基金會秘書長劉正琛先生

北京新陽光慈善基金會秘書長劉正琛表示，此次《白皮書》的發布，旨在幫助公眾和政策制定者更多了解慢粒治療現狀與患者生存狀況，希望社會各界關注慢粒患者，多方位助力患者奔赴新生活。作為《白皮書》發起者，新陽光基金會的宗旨是用愛自己的心去愛別人，為更公平更美好的社會而行動，致力于采取更多行動來減輕患者的負擔、提高患者生存質量，助力“健康中國2030”目標的實現。

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