造血干細胞移植在治療骨髓纖維化的地位如何？如何管理骨髓纖維化行造血干細胞移植的患者？

骨髓纖維化在臨床上屬于骨髓增生性疾病的一種骨髓纖維化的發病群體，主要是50歲到70歲的老年群體。嬰幼兒中也有可能出現骨髓纖維化，骨髓纖維化在臨床上按照發病原因可以分為原發性的骨髓纖維化和繼發性的骨髓纖維化。針對造血干細胞移植在治療骨髓纖維化中的地位，以及如何管理骨髓纖維化行造血干細胞移植的患者等相關問題，我們特邀請南方醫科大學南方醫院副主任醫師許娜為我們一一解讀。

造血干細胞移植在治療骨髓纖維化的地位如何？

根據最新指南推薦，有異基因造血干細胞移植適應癥的情況包括：1、IPSS評分為中危2、高危1、中危1合并預后不良核型，或外周血中原始細胞大于2%并伴輸血依賴；2、三陰性的骨髓纖維化、中危1合并ASS1基因突變，有合適的供者且經濟條件允許。低危患者經內科保守治療可獲得較長生存期，無造血干細胞移植適應癥。

如何管理骨髓纖維化造血干細胞移植的患者？

移植患者管理：1、評估適應癥，鐵過載者去鐵治療；2、移植前用兩個月以上蘆可替尼；3、年輕患者推薦親隨性的預處理方案，年長有合并癥的患者減低劑量；4、同胞全相合供者最優；5、移植后管理：MRP監測驅動基因，有復發風險者可測點免疫制劑聯合輸注供者淋巴細胞；已復發者可化療聯合輸注供者淋巴細胞或二次移植。

造血干細胞移植的成功率如何？

結合目前的統計數據以及我們中心自己的經驗，對于骨髓纖維化的異基因造血干細胞移植患者來說，使用蘆可替尼可明顯提高其移植成功率，但是由于骨髓纖維化的患者往往發病年齡較高，且常合并基礎疾病，因此移植患者的長期存活率約為55%左右。

造血干細胞移植是治療骨髓纖維化的方法之一，也是目前臨床上能夠徹底治愈骨髓纖維化的手段。但是造血干細胞治療對患者以及配型有嚴格的要求，很多患者因為配型不合格或者是沒有足夠的經濟能力承擔造血干細胞的費用，導致不能進行造血干細胞移植。造血干細胞移植的患者手術前需要進行全面的檢查，降低在手術中的風險，提高移植的成功率。