首部《中國異基因造血干細胞移植后急性移植物抗宿主病專家共識》發布

規范aGvHD治療，提高異基因造血干細胞移植并發癥管理

2020年6月18日——中華醫學會血液分會造血干細胞移植學組制訂并發布了國內首部《中國異基因造血干細胞移植后急性移植物抗宿主病專家共識》（以下簡稱“共識”）。急性移植物抗宿主?。╝GvHD）異基因造血干細胞移植（allo-HSCT）術后的嚴重并發癥，也是導致移植非復發死亡的主要原因。近年來，我國allo-HSCT手術量快速增長，但缺乏專門針對aGvHD的治療規范。共識的出臺對aGvHD的精準診斷、及時治療、規范用藥及動態評估療效都提供了系統的指導，對規范該學科的臨床實踐意義非凡，對改善造血干細胞移植療效和患者預后至關重要。

供體來源不足，造血干細胞移植受限

惡性血液腫瘤是危害人類健康的重大疾病之一，主要包括各類白血病、多發性骨髓瘤以及惡性淋巴瘤等。其中，白血病的發病率在我國惡性腫瘤中位列第6位（男性）和第8位（女性），且近年來發病率持續上升，呈現出年輕化趨勢。特別是在兒童中，該病的發病率及死亡率均位于所有惡性疾病之首。

白血病是造血系統的惡性增生性疾病，為造血組織中某一血細胞系統過度增生，進入血流并浸潤到各組織和器官引起一系列臨床表現。目前，對于白血病患者而言，造血干細胞移植是最有效的治療方法。造血干細胞移植，是指患者先接受超大劑量放療或者化療等預處理，以清除體內的腫瘤細胞、異常克隆細胞，再將患者自身或其他人的造血干細胞移植到體內，重建造血和免疫功能的一種治療手段。

蘇州大學第一附屬醫院血液科主任吳德沛教授介紹道：“對于多數血液腫瘤患者而言，異基因造血干細胞移植是唯一的治愈手段。傳統移植供體的選擇受到了HLA（人類白細胞抗原）屏障的限制，HLA配型全相合的幾率在同胞兄弟姐妹間為25%，而要找到HLA全相合的無關供體，幾率僅僅十萬分之一。供體來源不足曾為異基因造血干細胞移植帶來巨大挑戰。”

“北京方案”擴大供體范圍，為患者帶來更多獲益

為了解決這一難題，國際上曾提出了“半相合”方案，即以患者父母或子女及其他兩代以內親屬作為供者進行半相合的單倍型移植。但由于造血干細胞中的T淋巴細胞不僅能抗腫瘤、抗感染，也能對抗機體正常細胞，易導致移植物抗宿主病（aGvHD）的發生；如果將T淋巴細胞去除，患者復發的概率將顯著升高，使得單倍型移植未能得到大范圍推廣應用。

近年來，隨著我國對造血干細胞移植的深入研究，北京大學血液病研究團隊創造性地建立了“非體外去除T細胞單倍型相合骨髓和外周血混合移植體系”，通過在前期抑制T細胞分泌，后期再讓其重新發揮作用，避免了復發、感染等術后問題。該方案在2016年被世界骨髓移植協會正式命名為白血病治療的“北京方案”，并推薦作為全球缺乏全相合供體的移植可靠方案。

北京大學血液病研究所所長黃曉軍教授表示：“‘北京方案’擴大了造血干細胞供者來源，使親屬之間‘半相合’移植成為可能，讓每一個白血病患者都有供體可用，大大提高了白血病的治愈率，為廣大患者帶來生存福音。目前，這一移植體系的建立，已日趨成熟，不僅是國內臨床廣泛使用的異基因造血干細胞移植方案，而且，推廣至意大利、韓國、日本等多國，其有效性得到廣泛驗證。隨著‘北京方案’在全球的不斷普及應用，將會惠及更多的，包括白血病在內的多種血液系統疾病患者。”

防治移植術后并發癥，降低患者復發死亡風險

在異基因造血干細胞移植后，急性移植物抗宿主病（aGvHD）是常見的并發癥，也是導致移植非復發死亡的主要原因。aGvHD一般發生在移植后的早期，主要表現為皮膚、胃腸道和肝臟三個器官的炎性反應。臨床上，aGvHD以臨床診斷為主，需要注意排除其他可能情況，尤其在aGvHD剛起病、臨床表現不典型或治療效果欠佳時，鑒別診斷尤為重要。

北京大學人民醫院血液科張曉輝教授表示：“aGvHD起病急，發病兇險，要以預防為主，一旦發生需盡早診斷，及時治療?！豆沧R》明確了符合中國國情的aGvHD的防治方案，如環孢素聯合短程甲氨蝶呤可有效降低aGVHD的發生率；在治療上，aGvHD一線藥物為腎上腺皮質激素，國際上尚無統一的二線藥物選擇原則，一般遵循各自中心用藥經驗，共識認為，國內目前仍然以個性化治療為主，如抗白介素2受體抗體，其對于激素抵抗型aGvHD療效及安全性確切等?！?/p>

對于aGvHD 的精準診斷、及時治療、規范用藥及動態評估療效，是治療成功的關鍵。此次《共識》的發布，規范并優化aGvHD的防治，減少臨床醫生試錯成本，提高臨床療效和患者預后，改善急性移植物抗宿主病的患者移植后的生活質量；同時，還為國內所有造血干細胞移植單位診治aGvHD提供指導性意見，奠定各移植中心之間的交流合作基礎，助力提高中國臨床專家整體處理移植物抗宿主病的治療水平。

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