治療白血病“藥神”的“神藥”可靠嗎？

白血病，這個令人談之色變的“血癌”，隨著《我不是藥神》的熱映，再次走進了大眾的視野。那么，影片中提到的 “印度神藥格列寧”神乎其神，究竟神在哪里？“神藥”能包治所有白血病嗎？中山大學孫逸仙紀念醫院血液內科的聶大年教授表示，“神藥”對于慢性粒細胞白血病治療有很好的療效，但也有失效的時候。

“神藥”到底有何神效？

聶大年教授表示，傳統的化療藥物“殺敵一千，自損八百”，既殺傷腫瘤細胞，對身體正常組織也有一定損害。伊馬替尼（“印度神藥格列寧”）之所以神乎其神，是因為它可以選擇性靶向殺滅慢粒白血病細胞，從源頭上遏制白血病，而對正常造血細胞基本無損害。

白血病的病因與生物因素、物理化學因素和遺傳因素有關，以上因素會引起白血病各種基因事件的產生和積累，從而導致白血病。舉例來說，影片中老呂、黃毛所患的慢粒白血病就是一起經典的基因事件，它是由于第9號和第22號染色體片段斷開并聯結，產生新的費城染色體，并攜帶BCR-ABL異常基因——該異常基因也正是“印度神藥格列寧”的作用靶點，因此，“神藥”可以發揮其靶向治療的作用。

那么，“神藥”是慢粒白血病患者唯一的救命稻草嗎？聶大年教授說，答案是否定的。

“神藥”也有失效的時候

聶大年教授表示，白血病的診斷一般需要抽取血液和骨髓。常規的血液檢查可了解白細胞總數、貧血程度、血小板減少程度，有時還可見到從骨髓釋放到外周血的白血病細胞。但是，單純血常規不能診斷白血病！聶大年教授提醒，診斷白血病，骨髓穿刺必不可少。因為它為白血病的精準診療提供非常有用且必需的信息。

聶大年教授提到，老呂、黃毛的疾病之所以稱為慢粒白血病，首先是顯微鏡下觀察到了骨髓原始粒細胞增多，但還達不到急性白血病的標準，免疫分型進一步證實了細胞是髓系來源，細胞遺傳學則發現了費城染色體，分子生物學檢測到了BCR-ABL基因，最終確定了慢粒白血病的診斷和伊馬替尼（“印度神藥格列寧”）治療方案。

值得注意的是，盡管“神藥”可以直接靶向殺滅慢粒白血病細胞，但也有部分慢粒患者對伊馬替尼耐藥或不能耐受，導致疾病進展，此時“神藥”亦可能黯然失神！遇到這種情況，造血干細胞移植可能是唯一有效的治療手段。

聶大年教授表示，造血干細胞移植有望根治白血病，移植方式包括骨髓移植、外周造血干細胞移植、臍血移植等。傳統意義的骨髓移植程序較為繁瑣，且供者痛苦，所以已經日漸減少，目前外周造血干細胞移植是主要的移植方式。另外，患者的親屬中基本都可以找到單倍體相合的供者，從而在源頭上解決了供者來源問題，且移植療效可觀，應用日益普遍。

“我不想死，我想活著。”是每一位白血病患者的心聲。事實上，如今各種類型的白血病療效都已經大大提高，包括白血病在內的癌癥正成為一種慢性病，疾病的系統管理需要醫護人員與患者的通力協作！聶大年教授表示，白血病診斷明確后，以“精準治療、動態隨訪”為治療原則，根據不同的白血病類型，采取不同的治療策略，定期復查、動態隨訪，能防患于未然。

醫師簡介：

聶大年，男，副主任醫師，血液內科副主任，碩士生導師，長期從事血液病臨床工作。擅長各種血液病：白血病、淋巴瘤、多發性骨髓瘤、骨髓增生異常綜合征、貧血及出血性疾病的診斷和治療。曾在德國漢諾威醫學院進修造血干細胞移植，對造血干細胞移植治療各種血液病具有豐富的臨床經驗。現任廣東省抗癌協會血液腫瘤專業委員常務委員，廣州市醫學會血液學分會副主任委員，廣東省血液學會委員。

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