因為這個改變 兒童APL白血病治愈率從30%上升到100%！

近日，一項由華南兒童急性早幼粒細胞白血病（APL）協作組完成，多中心研究的成果發表在《美國血液學雜志》上。研究成果顯示，兒童急性早幼粒細胞白血病治療不能照抄成人的治療方案，容易引起誘導分化綜合征，甚至導致死亡。研究團隊還找到了專門針對兒童的治療方案，此方案大大降低了死亡率和并發癥，治愈率可達100%。另外，該項研究同時還證實，口服砒霜與靜脈砒霜治療急性早幼粒細胞白血病療效相似，而且感染等并發癥發生率明顯較低。

（中山大學附屬第一醫院兒科血液?？浦魅瘟_學群教授和協作組專家）

這項研究由中山大學附屬第一醫院兒科血液?？浦魅?、廣東省抗癌協會小兒專業委員會主任委員羅學群教授牽頭，共有華南地區14家三甲醫院參與，82名APL兒童納入研究治療。此項研究成果為兒童APL的治療提供了最新的循證醫學依據，使兒童APL的治療向前邁進了一大步。

什么是急性早幼粒細胞白血病（APL）？

急性早幼粒細胞白血病是急性髓細胞白血?。ˋML）的一種特殊類型，被FAB協作組定為急性髓細胞白血病M3型，曾經是最兇險的白血病，早期死亡率非常高，治愈率不足30%。在我國兒童人口中，每年新發急性早幼粒細胞白血病兒童約200例，該病的主要表現為以血小板數降低和凝血紊亂為主的出血，典型體征為皮膚黏膜出血。

協作組找到了針對兒童APL白血病的治療方案

近二十年來經過不斷研究，急性早幼粒細胞白血病的治療取得巨大的突破和進展，使用維甲酸和三氧化二砷（俗稱“砒霜”）治療后，治愈率提高到90%，預后已有明顯改善。但這主要是成人的資料，兒童的治療缺乏循證醫學依據，國內外兒童血液科醫生一般參照成人的方案進行治療，但是否完全適合兒童并不清楚。

為了設計出更符合兒童特點的治療方案，華南地區兒童急性早幼粒細胞白血病治療協作組（SCCLG-APL）從2011年起開展前瞻性多中心研究，中期分析報告顯示：兒童與成人APL并不完全相同，照抄成人的治療方案可能有潛在的危險，主要表現在兒童誘導治療期間白細胞升高，發生率達80%，遠高于成人的40%，兒童白細胞大量升高容易引起誘導分化綜合征，從而導致死亡的危險。

如何能降低白細胞水平呢？經過多年研究，協作組找到解決問題的關鍵點：在誘導早期打一針米托蒽醌可大大降低白細胞增高的發生率，減少并發癥和死亡，并且提高治愈率。按照此方案治療，82名納入研究治療的APL兒童，治愈率100%。

口服砒霜治療兒童APL白血病效果更好

三氧化二砷（砒霜）在大眾的眼里是劇毒，但卻是急性早幼粒細胞白血病的“克星”和特效藥。急性早幼粒細胞白血病是由于基因突變，第15、17號染色體異位引起的癌細胞惡性增生，而砒霜能作于用這種異常基因產生的蛋白，使白血病細胞變成正常的細胞，并使得白血病細胞按程序性死亡，而達到治愈的目的。在許多國家，此種聯合療法已成為急性早幼粒細胞白血病的首選治療。

（口服的砒霜）

（靜脈注射的砒霜）

羅學群教授介紹，目前砒霜有口服和靜脈注射兩種。十多年前，靜脈的砒霜只有中國才有，因為療效好，現在已推廣到全世界，但國外的售價是國內的幾倍；而口服的砒霜現在只有中國才有。口服砒霜與靜脈砒霜療效相似，但感染等并發癥發生率明顯較低，住院時間明顯縮短，多數可在家服藥治療，因此患兒完全可用口服的砒霜代替靜脈制劑，患兒和家長都極方便且費用低。

研究仍在繼續 下一步減少化療藥的應用

據羅學群教授介紹，SCCLG協作組還將計劃開展下一步研究，例如：SCCLG-APL的化療強度雖已很低，但在誘導完全緩解后，可否進一步減少化療藥的應用而保持同樣的高治愈率？由于兒童與成人不同，兒童仍處于生長發育階段，這也是兒童血液科醫生需要特別考慮的。

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