血友病甲的基因治療

血友病甲的基因治療

血友病甲是一種X染色體連鎖的凝血因子Ⅷ量和分子結構異常引起的隱性遺傳性出血性疾病，臨床特點為“自發性”關節出血和深部位組織出血。多為男性患病，女性血友病甲患者極其罕見。

血友病甲的臨床特點是人體不同部位異常的過度出血，尤其軟組織血腫和關節出血更是本病的特點。血友病并非無藥可醫，替代治療是預防和治療血友病患者出血的主要治療方法，即輸注外源性凝血因子制劑。

1、一般止血治療：如使用抗纖溶藥物及一般促進血小板聚集的止血藥物等。對于嚴重的出血導致的關節及肌肉血腫，可以用繃帶加壓包扎或者沙袋等局部壓迫和冷敷止血。

2、藥物治療：療效低于凝血因子替代治療，如使用：去氨加壓素、達那唑以及糖皮質激素改善血管通透性等。

3、家庭治療：家庭治療最初應在專業醫師的指導下進行。除傳授注射技術外，還包括血液病學、矯形外科、精神、心理學以及艾滋病、病毒性肝炎的預防知識等。

4、外科治療：有關節出血者應在替代治療的同時，進行固定及理療等處理。對反復關節出血而致關節強直及畸形的患者，可在補充足量凝血因子的前提下，行關節成型或人工關節置換術。

5、其他治療：如通過不同的基因療法，使患者體內表達足量的凝血因子等，目前這些方法尚處于臨床試驗階段，還沒有完全用于臨床。